Цитаты из книги «Трещина в мироздании»

овеческих клетках, то есть фактически делать то же самое, что эта система молекулярной защиты делает в клетках бактерий. Первые клинические испытания редактирования генома нацелены на излечение ВИЧ/СПИД путем изменения клеток собственной иммунной системы пациента таким образом

мутаций ДНК, связанных с некоторыми из наиболее тяжелых генетических болезней – от серповидноклеточной анемии и гемофилии до муковисцидоза и тяжелого комбинированного иммунодефицита. Неважно, какие именно изменения ДНК стали причиной заболеваний – неверные “буквы” в последовательности, пропущенные “буквы”, лишние “буквы” или даже масштабные хромосомные нарушения, – казалось, нет такой “однобуквенной” ошибки, которую CRISPR неспособен исправить

Стало ясно, что возможности для применения редактирования генома в клинике невероятно разнообразны, независимо от того, что именно предстоит лечить – генетические заболевания или вирусные инфекции. Но, конечно, не все болезни коренятся в крови. В случае заболеваний, поражающих “твердые” ткани тела, врачи не могут рассчитывать на методы лечения, требующие извлечения и возвращения поврежденных клеток; аналогичные процедуры в таких случаях будут слишком рискованными и потребуют излишнего инвазивного вмешательства. Чтобы лечить подобные заболевания, нам необходимо доставить CRISPR в тело пациента, к ткани, в которой болезнь проявляется наиболее сильно. И хотя до того момента, когда этот способ лечения можно будет в самом деле предложить пациентам, еще пройдет немало времени, в данной области уже налицо прогресс – в том числе самые невероятные разработки в области медицины из всех, что мне доводилось видеть.

Редактирование генома может решить эту проблему, позволяя пациентам одновременно играть роль и реципиента, и донора стволовых клеток. Если врач сможет изолировать стволовые клетки из красного костного мозга пациента, “починить” мутантные гены с помощью CRISPR, а затем вернуть эти отредактированные клетки пациенту, то не придется думать о доступности донорского материала и о риске иммунного конфликта между телом пациента и пересаженными клетками. Многочисленные исследовательские коллективы уже убедительно показали, что геномы клеток пациентов можно с высокой точностью репарировать в лаборатории и что эти отредактированные клетки производят заметные количества здорового гемоглобина; ученые даже показали, что отредактированные клетки человека могут функционировать в теле иммунокомпрометированных (то есть имеющих ослабленный иммунитет) мышей. Сегодня исследователи и в научных учреждениях, и в коммерческих компаниях работают над тем, чтобы сделать эту процедуру доступной для пациентов.

Если редактирование гена сможет восстановить нормальное производство полностью функционального белка до того, как генная мутация нанесет непоправимый вред, то это редактирование может стать одноразовым вмешательством, терапевтический эффект которого продержится до конца жизни пациента. Это отличает генную терапию от существующих сегодня способов лечения генетических заболеваний, которые обычно заключаются во временных решениях с использованием трансплантатов или периодических введений лекарств

Разумеется, есть границы того, что мы можем делать с помощью CRISPR в этом ключе. Некоторые заболевания не имеют четко известных генетических причин, и при определенных недугах, таких как шизофрения или ожирение, генетике отводится сложносоставная роль: многие гены вовлечены в развитие патологии, но каждый привносит лишь небольшой вклад. Учитывая, как тяжело будет использовать CRISPR для безопасного и эффективного редактирования единственного гена в человеческом теле, вряд ли мы в обозримом будущем сможем одновременно редактировать несколько генов сразу.

С этической точки зрения с редактированием соматических клеток для лечения генетических болезней все обстоит гораздо проще, чем с редактированием половых клеток, поскольку изменения в первых не могут передаться потомкам пациента. На практике, правда, все намного сложнее

Редактирование геномов клеток зародышевого пути оказалось полезным инструментом исследований на лабораторных мышах, однако его применение на человеке ставит серьезные вопросы безопасности и этики. Стоит ли нам манипулировать геномом нерожденных младенцев и подчищать генофонд Ред

средоточив усилия на клетках зародышевого пути, ученые могут отправить CRISPR в эмбрион на самой ранней стадии развития и устранить мутацию в единственной клетке, из которой этот зародыш

Но терапевтическое редактирование генома по-прежнему находится в зачаточном состоянии – клинические испытания только-только начались, – и существует еще несколько фундаментальных вопросов о том, как дальше будут развиваться события. Многолетние попытки воплотить в жизнь теоретические обещания, которые дает генная терапия, должны служить напоминанием, что прорывы в медицине почти всегда оказывается сложнее осуществить, чем думалось изначально. И для CRISPR дорога от лаборатории в клинику тоже будет длинной и трудной. , что означает “бутон” или “росток”)? Различия между этими двумя типами клеток – тема одной из наиболее жарких и оживленных дискуссий в мире современной медицины.