Редактирование генома может решить эту проблему, позволяя пациентам одновременно играть роль и реципиента, и донора стволовых клеток. Если врач сможет изолировать стволовые клетки из красного костного мозга пациента, “починить” мутантные гены с помощью CRISPR, а затем вернуть эти отредактированные клетки пациенту, то не придется думать о доступности донорского материала и о риске иммунного конфликта между телом пациента и пересаженными клетками. Многочисленные исследовательские коллективы уже убедительно показали, что геномы клеток пациентов можно с высокой точностью репарировать в лаборатории и что эти отредактированные клетки производят заметные количества здорового гемоглобина; ученые даже показали, что отредактированные клетки человека могут функционировать в теле иммунокомпрометированных (то есть имеющих ослабленный иммунитет) мышей. Сегодня исследователи и в научных учреждениях, и в коммерческих компаниях работают над тем, чтобы сделать эту процедуру доступной для пациентов.