Если редактирование гена сможет восстановить нормальное производство полностью функционального белка до того, как генная мутация нанесет непоправимый вред, то это редактирование может стать одноразовым вмешательством, терапевтический эффект которого продержится до конца жизни пациента. Это отличает генную терапию от существующих сегодня способов лечения генетических заболеваний, которые обычно заключаются во временных решениях с использованием трансплантатов или периодических введений лекарств